引言#

一听到“干”,很多人可能会想象把放入体内,用新细胞替换受损组织。

那么实际治疗中注入体内的究竟是什么?先说结论:注入物因疗法而异。有的注入“干细胞本身”,有的使用由干细胞制成的细胞,也有以、加工后的“细胞加工物”形式给药的情况。

最基本的形式:注入“活细胞”的治疗#

使用干细胞的细胞治疗,基本上是向患者体内注入含活细胞的细胞加工物。所用细胞有来自患者本人的“自体细胞”和来自他人的“异体细胞”。

例如使用的治疗,流程为:采集组织(如脂肪)→ 分离、培养所需细胞 → 确认品质 → 给予患者。

日本厚生劳动省将对人体细胞进行培养等加工后的产物作为“”等管理,对制造设施与安全性提出一定的管理要求。

细胞加工与质量流程
1采集
2培养
3质量确认
4给药
本图用于整理概念。具体适用性、获益、风险和费用请确认每项治疗的说明资料。

注入的未必是“干细胞本身”#

中,注入的未必是“干细胞本身”。例如有研究与医疗是从等多能干细胞诱导为目标细胞——心肌细胞、系统细胞、色素及其他组织构成细胞等——再用于治疗。

也就是说,思路是:干细胞 → 制作目标细胞 → 注入该细胞。

实际上,所管的“”就包含对人体细胞进行培养等加工、以重建修复形成身体结构功能或治疗预防疾病为目的使用的制品。

也有注入“细胞以外成分”的治疗#

即使冠以再生医学之名,注入的也未必是活的干细胞。利用干细胞分泌的物质或细胞来源成分的研究也在推进,例如干细胞分泌的多种因子、等都是研究对象。

这里需要注意的是:“注入干细胞的治疗”与“利用干细胞所产生成分的治疗”并不是一回事。

特别是“干细胞”“”等,与注入细胞本身的治疗是区分开的。因为它们不属于厚生劳动省所定义的再生医疗,无需按再生医疗提出申请。

用自己的细胞,或用他人的细胞#

注入的细胞来自何处也很重要。

自体细胞:使用从患者本人采集的细胞,例如从自己的组织采集细胞 → 培养、加工 → 回输给自己。

异体细胞:使用健康供者等患者以外的人采集的细胞。此时也不是把采集的细胞直接注入,而是在进行必要的加工与质量管理后使用。用哪一种取决于治疗方法和所用细胞种类。

目前在日本,再生医疗不允许使用异体细胞,异体细胞的使用仅限于以往的和移植。

经点滴给药时,注入的是“含细胞的液体”#

有的干细胞治疗通过点滴等方式注入细胞。此时,点滴液体≠只有干细胞。实际上是将拟注入的细胞悬浮于适当液体中,以“细胞悬液”形式给药。

形象地说就是:点滴袋 → 含细胞的液体 → 注入血管。不过,药液的组成、细胞数与给药方式因治疗而异。

“进入体内的干细胞会原样变成器官吗?”#

这一点也容易误解。人们容易简单地认为“点滴干细胞后会移动到受损器官并在那里变成新细胞”,但实际细胞治疗的作用并没有那么简单。

尤其是间充质干细胞等,研究不仅在探讨注入的细胞本身大量再造目标组织,也在研究其通过分泌各种因子介导的作用。

因此不能一律认为“注入干细胞=细胞替换为新组织”。所用细胞种类、给药方法与对象疾病不同,期待的作用与机制也不同。

仅凭“干细胞治疗”一词无法判断注入的是什么#

如上所述,仅凭“干细胞治疗”一词无法判断实际进入体内的是什么。至少应确认以下项目。

注入的是什么?是干细胞本身、干细胞分化所得的细胞、细胞加工制品,还是并非细胞而是细胞产生的成分。

细胞取自何处?是自己的细胞还是他人来源的细胞。

如何加工?进行了怎样的培养、怎样的加工、怎样的质量管理。

如何给药?点滴、静脉注射、局部注射、组织移植等因治疗而异。

总结#

即使都叫“干细胞治疗”,实际注入体内的内容并不单一:① 干细胞本身,② 由干细胞制作的目标细胞,③ 经培养加工的细胞加工物,④ 利用干细胞所产生成分的方法等,存在多种途径。

因此考虑再生医疗时,不能只听“这是干细胞治疗”,还应确认“用什么细胞、取自何处、如何加工、注入什么、以何种方式给药”。

关于再生医疗等产品,PMDA公开了获批产品信息与说明书等资料。理解治疗内容时,也应确认此类公开信息。

深入了解#

掌握基础后,下一个问题是该细胞是已获批的治疗还是研究对象——同一个词在这两种情况下含义截然不同。

建议接着阅读「疗效与」「安全性与风险」类别,并配合术语集查阅不熟悉的词。

常见问题#

Q. “干细胞治疗”到底输入了什么?

A. 可能是活细胞、培养扩增的细胞,或细胞分泌物(如外泌体),请确认资料中是否写明成分名称。

Q. 细胞如何制备?

A. 可能是自体采集培养,也可能是他人来源,请确认采集来源、培养周期和品质确认说明。

Q. 剂量和浓度会写明吗?

A. 因机构而异,请以书面确认输入内容和数量,便于比较。