iPS细胞是什么？机制、研究与有限的临床应用详解

引言#

“iPS细胞”一词在新闻等场合听到的机会越来越多。

iPS细胞是把我们身体的细胞进行“初始化”，使其回到能变化为多种细胞状态的细胞。

将来有望用于“再生医学”，以恢复因疾病或受伤而丧失的组织、器官功能。

但另一方面，目前还未达到“用iPS细胞什么器官都能做出来”“已经作为常规治疗在使用”的阶段。

现在的阶段是：从基础研究经过临床研究、临床试验，在一部分疾病上开始进入实际医疗。

本文将从iPS细胞的机制到研究、再到目前的临床应用，尽可能通俗易懂地进行解说。

什么是iPS细胞？#

iPS细胞是取英文 induced pluripotent stem cells 首字母的名称，中文称“诱导多能干细胞”。

让人体皮肤、血液等“体细胞”受到特定因子的作用而初始化，就能制成具有“多能性”——能变化为神经细胞、心肌细胞、视网膜细胞、肝细胞、胰腺细胞等多种细胞——的细胞。

另外，iPS细胞还具有可以通过培养增殖的特点。

什么是“初始化”？#

皮肤细胞基本上作为皮肤细胞发挥作用。

这并不是因为细胞内的遗传信息消失了，而是因为细胞“使用哪些基因”的状态发生了变化。

iPS细胞通过人工重置这一状态，使其回到能分化为多种细胞的状态。

这一过程称为“重编程（初始化）”。

iPS细胞如何制作？#

使iPS细胞研究闻名于世的是京都大学山中伸弥教授等人的研究。

2006年成功用小鼠体细胞制备出iPS细胞，次年2007年又报告了用人体体细胞制备成功。

其中发挥关键作用的就是所谓的“山中因子”。

代表性的4个因子是 Oct3/4、Sox2、Klf4、c-Myc。

将这些因子导入体细胞，可使细胞状态发生巨大变化，重编程为具有多能性的细胞。

如今原方法不断改进，为提高安全性，正在研究不将基因整合进细胞基因组等多种iPS细胞制作技术。

iPS细胞的厉害之处在于“能让细胞回退”#

通常在我们体内，受精卵 → 分化为各种细胞 → 皮肤、神经、心肌等，细胞性质沿这一方向确定。

过去认为，把已经成为皮肤的细胞重新变回“能成为多种细胞的状态”非常困难，而iPS细胞大大改变了这一常识。

也就是说，这是“将已分化的细胞重新变回多能性状态”的技术。

这一发现不仅为再生医学，也为疾病研究和新药开发开辟了新道路。

iPS细胞被用于什么？#

iPS细胞的用途大体可分三类来理解。

① 再生医学：由iPS细胞制作目标细胞并移植到患者体内。例如iPS细胞 → 心肌细胞 → 心脏治疗，或iPS细胞 → 神经细胞 → 神经疾病治疗等应用正在研究中。

② 查明病因：用患者的细胞制作iPS细胞，再制作与疾病相关的细胞，从而研究疾病机制。例如用神经疾病患者的细胞制作iPS细胞，即患者来源iPS细胞 → 分化为神经细胞 → 研究病变细胞中发生了什么。这使得过去难以直接从患者体内研究的细胞，可以在实验室进行研究。

③ 新药开发：也有研究将药物作用于由iPS细胞制作的病变细胞，考察“这个药有效吗”“什么浓度有效”“会不会有副作用”等。也就是说，iPS细胞不仅用于治疗本身，也是开发药物的重要研究工具。

使用iPS细胞的治疗已经开始了吗？#

是的。但这一点非常重要：“iPS细胞研究在推进”与“iPS细胞治疗已普遍可及”并不相同。

2026年3月，日本有条件及期限批准了两款使用iPS细胞的再生医疗等产品：ReHeart（用于重症心力衰竭的iPS细胞来源心肌细胞片）、Amchepry（用于帕金森病的iPS细胞来源多巴胺神经祖细胞）。

可以说，这意味着使用iPS细胞的治疗正从“只存在于实验室的技术”向实际医疗过渡的重要阶段。

不过两者均为条件及期限批准，获批后仍需继续确认有效性等。

用于哪些治疗？#

帕金森病：帕金森病中，脑内产生多巴胺的神经细胞减少是运动症状的原因之一。

Amchepry是将iPS细胞制作的多巴胺神经祖细胞移植到患者脑内的产品。移植的细胞分化、成熟为多巴胺神经细胞后，有望恢复多巴胺神经功能、改善运动症状。

临床试验共移植7例、6例进行了有效性评估。据厚生劳动省资料，影像学评估确认移植细胞成活，运动症状评估6例中4例被判定为改善。但需注意该试验病例数有限，今后仍需持续确认有效性与安全性。

重症心力衰竭：另一项治疗使用iPS细胞制作的心肌细胞。“ReHeart”是将人iPS细胞分化的心肌细胞制成片状的产品。对重症心力衰竭患者，将细胞片贴附于心脏表面以改善心功能。2026年3月获得条件及期限批准。

今后值得期待的研究#

iPS细胞目前仍在以多种疾病为对象推进研究与临床试验，例如视网膜疾病、帕金森病、心肌疾病、脊髓损伤、1型糖尿病、角膜疾病、心力衰竭等。

据京都大学iPS细胞研究财团2026年5月汇总的信息，利用iPS细胞储备的多项临床研究与临床试验正在进行中。

不过，“正在研究”≠“疗效已确立”。临床研究与试验阶段中，很多还在确认安全性与有效性的过程中。

iPS细胞仍存在课题#

iPS细胞潜力巨大，但仍有待解决的课题。

① 癌变风险：iPS细胞增殖能力强，若残留未完全成为目标细胞的细胞，可能导致肿瘤形成。因此精确制作目标细胞、去除不需要的细胞、严格管理产品质量十分重要。

② 难以使细胞品质保持一致：使用活细胞的治疗难以像普通药品那样制成完全均一的产品。厚生劳动省也指出，再生医疗等产品使用人体细胞，品质可能因个体差异而不均一，有效性评估是课题。

③ 免疫反应：移植由他人iPS细胞制作的细胞时，患者免疫系统可能将其识别为异物。为此，关于使用细胞的选择与免疫抑制等研究也在推进。

“iPS细胞=什么都能治好”是误解#

iPS细胞具有非常大的潜力，但尚未达到“用iPS细胞就能让失去的器官全部复原”的阶段。

实际医疗需要经历：基础研究（in vitro）→ 动物实验等验证（in vivo）→ 临床研究·试验 → 安全性与有效性评估 → 药事批准 → 引入实际医疗。

截至2026年，日本已开始实际批准使用iPS细胞的再生医疗等产品，但其对象疾病与可用患者仍有限。

总结#

iPS细胞是对体细胞进行重编程、使其回到能分化为多种细胞状态的人工多能干细胞。其可能性涉及再生医学、病因解明、新药开发、制药研究等广泛领域。

目前正从研究阶段逐步走向临床应用。2026年，日本有条件及期限批准了iPS细胞来源再生医疗等产品“Amchepry”和“ReHeart”。

不过，使用iPS细胞的医疗仍在发展中。

“拥有巨大潜力的技术”与“能治疗所有疾病的技术已经确立”是两回事。今后随着确认安全性与有效性的研究不断积累，使用iPS细胞的再生医学有望进一步扩展。

深入了解#

掌握基础后，下一个问题是该细胞是已获批的治疗还是研究对象——同一个词在这两种情况下含义截然不同。

建议接着阅读「疗效与证据」「安全性与风险」类别，并配合术语集查阅不熟悉的词。